Solidarietà Belgio per bambina 9 mesi affetta da atrofia muscolare spinale di tipo 1

In questi giorni, la piccola Pia si è trovata sotto i riflettori dei media. Una travolgente iniziativa di solidarietà ha visto protagonisti milioni di cittadini belgi che hanno raccolto gli oltre due milioni di euro necessari per salvare questa bambina di nove mesi affetta da atrofia muscolare spinale di tipo 1, la forma più grave di questa malattia, perché impedisce il funzionamento dei muscoli e porta rapidamente alla paralisi totale.

In seguito a un appello lanciato via SMS e diffuso anche sul web, tra i belgi si è scatenata una vera e propria gara di solidarietà che ha permesso ai genitori della piccola di raccogliere in pochi giorni i 2 milioni di euro necessari per il trattamento “one-shot” del “farmaco più costoso del mondo”, che potrebbe permettere alla piccola Pia di avere una vita normale.

Il farmaco in questione è il Zolgensma, ad oggi l’unico medicamento genetico per minori di due anni con atrofia muscolare spinale di tipo 1, approvato a maggio negli Stato Uniti al costo di 2,1 milioni di dollari (1,9 milioni di euro) dell’azienda svizzera Novartis, che permette di curare la malattia infantile mortale.

Ad annunciare che la raccolta fondi è andata a buon fine sono stati il padre e la madre della bambina su Facebook, dove hanno condiviso la foto della “bebè speciale”.

La terapia del Zolgensma

La terapia del Zolgensma, che avrebbe già avuto effetti positivi su 19 bambini come lei, in Europa, tuttavia, non ha ancora ottenuto l’autorizzazione dall’Agenzia Europea per i farmaci (Ema).

Nel frattempo, nella mobilitazione generale per Pia, il ministro della sanità Maggie De Block, ha spiegato giovedì alla Camera dei Deputati, in risposta a nove interrogazioni orali, che sta studiando con il ministero della Salute belga una soluzione per la somministrazione del farmaco in loco, possibile secondo la legge solo “in casi eccezionali”, nel rispetto delle procedure e “in mancanza di un’alternativa terapeutica”. Purtroppo, ci sono ancora molti altri piccoli Pia evidenzia Giovanni D’Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti”.

Sono necessarie misure strutturali per risolvere definitivamente questo tipo di problema. Non vi è dubbio che il prezzo applicato e ottenuto da una società farmaceutica per i suoi medicinali servirà da riferimento al prezzo applicato da altre società farmaceutiche per i farmaci nella stessa nicchia.

Novartis conferma inoltre che il prezzo di Zolgensma, che viene attualmente considerato, sarà determinato “in base al prezzo del trattamento SMA per un periodo di 10 anni.

Se la politica non interviene, quanto costerà Zolgensma quando il farmaco sarà commercializzato sul mercato italiano?

Vorremmo anche sottolineare che gran parte della ricerca di Zolgensma per lo sviluppo è stata condotta all’interno delle università ed è stata finanziata con fondi pubblici. In Europa, anche le società farmaceutiche possono contare su notevoli vantaggi fiscali.

Le aziende che investono nella ricerca pagano meno le tasse sulle società.

Ad esempio, dall’80 all’85 percento delle entrate da brevetti sono esenti da tasse. Con tutti questi sussidi e benefici, in che modo le aziende farmaceutiche osano continuare a far pagare prezzi così esorbitanti per i loro medicinali e mettere sotto pressione la sicurezza sociale?